болезнь Штаргардта
Статьи с этим тегом
AAO 2026: Тинларебант при болезни Штаргардта — Жак Дункан, доктор медицины, о результатах исследования DRAGON
FDA приняло к приоритетному рассмотрению заявку на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1-го типа с целевой датой решения 12 февраля 2027 года. Данные фазы 3 исследования DRAGON показали снижение скорости …
Читать далее →Замедление прогрессирования болезни Штаргардта: что означает снижение роста очагов на 36% для пациентов подросткового возраста
В фазе 3 исследования DRAGON пероральный тинларебант снизил рост атрофических очагов на 36% у подростков с болезнью Штаргардта 1-го типа. FDA приняло заявку на приоритетное рассмотрение с целевой датой решения …
Читать далее →На EURETINA 2026 представлены перспективы оптогенетической терапии MCO-010 для восстановления зрения при тяжелых макулярных заболеваниях
На конгрессе EURETINA 2026 Жорди Монес представил данные по оптогенетической терапии MCO-010 для лечения болезни Штаргардта и географической атрофии. Препарат позволяет биполярным клеткам сетчатки воспринимать свет, демонстрируя значительное улучшение зрения …
Читать далее →AAO 2026: Оптогенетическая генная терапия переходит к фазе 2 при географической атрофии
Данные, представленные на AAO 2026, свидетельствуют о том, что однократная интравитреальная инъекция sonpiretigene isteparvovec (son-vec) может улучшать зрение при болезни Штаргардта и усиливать электрические ответы сетчатки в модели географической атрофии …
Читать далее →
Belite Bio инициирует подачу заявки NDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа
Belite Bio начала поэтапную подачу заявки в FDA на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1 типа — наследственного заболевания сетчатки без одобренной терапии. Препарат замедляет дегенерацию сетчатки, воздействуя на транспорт …
Читать далее →
Редкие заболевания глаз в практике офтальмолога: обзор клинических случаев
Офтальмологи диагностируют и лечат не только глаукому и катаракту, но и редкие болезни: гемолакрию, пигментный ретинит, ретинобластому, оптикомиелит и другие. Распространенность некоторых — менее 1 случая на 100 000 человек. …
Читать далее →
Ocugen досрочно завершила дозирование в фазе 2/3 исследования GARDian3 при болезни Штаргардта
Ocugen досрочно завершила дозирование в фазе 2/3 исследования GARDian3 при болезни Штаргардта.
Читать далее →
День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
28 февраля отмечается День редких заболеваний. Обзор текущих исследований генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, включая пигментный ретинит и болезнь Штаргардта. Искусственный интеллект демонстрирует точность 97,9% в диагностике редких заболеваний сетчатки …
Читать далее →
Генная терапия MCO-010 компании Nanoscope получила статусы Sakigake и орфанного препарата в Японии
MCO-010 — первая ретинальная генная терапия, получившая статусы Sakigake и орфанного препарата в Японии. Терапия предназначена для восстановления зрения при дегенерации фоторецепторов, включая пигментный ретинит, болезнь Штаргардта и географическую атрофию.
Читать далее →
Ocugen публикует данные фазы 1 исследования генной терапии GARDian1 при болезни Штаргардта
Ocugen опубликовала положительные результаты фазы 1 исследования GARDian1 генной терапии OCU410ST при болезни Штаргардта. Терапия снизила рост атрофических очагов на 54% и улучшила остроту зрения. Фаза 2/3 исследования GARDian3 продолжается, …
Читать далее →
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →Ещё по теме «болезнь Штаргардта» по всему сайту
Тема Болезнь Штаргардта
Болезнь Штаргардта 1 типа с частичной эрозией зрительного нерва обоих глаз. Девочке 14-15 лет. Поддается ли лечению? где и как?...
katerina · Форум для специалистовОтвет Болезнь Штаргардта
Спросите у вашего доктора насчет tablets omega-3 fatty acids DHA and EPA. Возможно это сможет замедлить процесс дегенерации. Dr Aizman...
Dr Aizman · Форум для специалистовСтатья Болезнь Штаргардта: перспективный препарат проходит клинические испытания
Что представляет собой болезнь Штаргардта?... На поздних стадиях люди с болезнью Штаргардта становятся юридически слепыми»....
Статья Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Болезнь Штаргардта встречается примерно у 1 из 6500 человек и классифицируется как орфанное заболевание.... Терапия была нацелена на коррекцию наиболее распространенной генетической мутации, ассоциированной с болезнью Штаргардта....
Статья Болезнь Штаргардта: клиническая картина, диагностика и современные подходы к ведению пациентов
Изображение сетчатки при болезни Штаргардта.... Генетическое тестирование: анализ образца крови для выявления мутаций, ассоциированных с болезнью Штаргардта....
Статья FDA присвоила статус «Прорывная терапия» препарату Tinlarebant для лечения болезни Штаргардта
Штаргардта (STGD1).... На сегодняшний день не существует одобренных FDA методов лечения болезни Штаргардта....
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
Штаргардта и других дистрофий сетчатки, связанных с ABCA4».... Разрешение FDA на IND для VG801 и включение в программу RDEA знаменуют собой важный прогресс в лечении болезни Штаргардта и других ABCA4-ассоциированных дистрофий сетчатки....
Статья Ocugen публикует данные фазы 1 исследования генной терапии GARDian1 при болезни Штаргардта
Штаргардта.... Клиническое исследование фазы 2/3 для OCU410ST включит 51 участника с диагностированной болезнью Штаргардта....
Статья Компания SpliceBio привлекла 135 млн долларов на разработку генной терапии болезни Штаргардта
Полученные средства направлены на ускорение клинической разработки препарата SB-007 — ведущего кандидата в генной терапии болезни Штаргардта.... SB-007: двойная AAV-генная терапия болезни Штаргардта SB-007 представляет собой первую двойную аденоассоциированную вирусную (AAV) генную терапию болезни Штаргардта, получившую разрешение FDA на клиническое...
Статья Препарат Gildeuretinol компании Alkeus Pharmaceuticals показал эффективность в приостановке прогрессирования болезни Штаргардта
Результаты показали, что препарат gildeuretinol эффективно останавливал прогрессирование болезни Штаргардта на сроке до 6 лет.... Мы с нетерпением ожидаем подачи заявки на новый препарат для gildeuretinol acetate при лечении болезни Штаргардта». Источник: https://alkeuspharma.com/positive-interim-data-tease-3/...